研究特色:

  • Mavacamten是一种新的心脏研究药物，可以改善心肌增厚导致心脏血液流动受阻的患者的心脏功能，这种情况被称为梗阻性肥厚性心肌病。
  • 治疗似乎可以改善心脏结构，降低心脏充盈压力(降低僵硬程度)并恢复正常的二尖瓣运动。
  • 目前，梗阻性肥厚性心肌病的治疗主要集中在症状缓解上，最近发表的一项3期安慰剂对照研究显示，该药物可缓解症状;这一额外的数据分析表明，mavacamten也解决了这种情况的潜在原因。

禁止至2020年11月9日星期一美国东部时间凌晨4点

达拉斯，2020年11月9日-新的研究性心脏药物mavacamten可能改善阻塞性疾病的关键结构异常肥厚性心肌病这是一种以心肌增厚为特征，阻碍血液通过心脏泵送的疾病。该研究将在美国心脏协会(American heart Association)会议上公布科学会议2020．会议将于2020年11月13日(周五)至11月17日(周二)以虚拟方式举行，是全球心血管科学最新科学进展、研究和循证临床实践更新的重要交流。

肥厚性心肌病的发病率为1 / 500，是由心肌中表达的基因引起的，这些基因会触发心室壁(左心室)比正常情况下收缩得更厉害、更厚。在梗阻性肥厚性心肌病中，心脏底部两个腔室之间的壁变厚，泵血的腔室壁也会变硬。这可能会阻碍或减少从左心室到主动脉的血液流动。目前肥厚性心肌病的治疗侧重于缓解症状，如胸痛和呼吸短促——特别是体力消耗、疲劳、心律异常、头晕、晕厥和/或脚踝、脚、腿、腹部和颈部静脉肿胀。

EXPLORER-HCM临床试验是一项国际性、双盲、安慰剂对照、三期临床试验，旨在评估mavacamten治疗有症状的阻塞性肥厚性心肌病的疗效。最近，该试验的主要结果被宣布，mavacamten被证明可以改善阻塞性肥厚性心肌病患者的症状。在244名完成试验的患者(平均年龄58岁)中，mavacamten在减少流经心脏的阻塞、改善运动能力和症状方面取得了显著改善。

本研究是对EXPLORER-HCM试验数据的补充分析。研究人员发现，马伐康酮还可以减小增大的左心房的大小，降低充盈压力升高(降低僵硬度)，恢复正常的二尖瓣运动。

患有阻塞性肥厚性心肌病的参与者被随机分配接受mavacamten(剂量从2.5到15mg不等)或安慰剂，每天服用30周。在研究期间，每2 - 4周进行一次心脏测试和患者评估。

在本研究中，分析序列超声心动图(心脏的超声波检查)，以调查马维康滕对心脏结构和功能的额外具体测量的影响。分析数据表明，使用mavacamten治疗30周后，左心室壁厚度和心脏血流标志物的测量结果有所改善。此外，二尖瓣运动异常，常导致血流阻塞二尖瓣返流在大多数患者中都得到了解决。

“肥厚性心肌病超声心动图关键特征的改善支持了mavacamten可用于疾病特异性治疗的假设，这将是这一人群治疗的重大进步，”该研究的主要作者、布里格姆妇女医院心血管医学专家、哈佛医学院医学讲师Sheila M. Hegde说。“这些发现加强并扩展了之前开放标签试验的数据。还观察到心脏结构和功能测量的其他变化，包括左心房大小的减小。总之，这些结果反映了这种药物对肥厚性心肌病潜在病理生理学的影响。一项长期扩展试验正在进行中，将为其对心脏结构和功能的长期影响提供更多的见解。”

合著者有Theodore P. Abraham，医学博士;Daniel Jacoby，医学博士;Andrew Wang，医学博士;Carolyn Ho，医学博士;李婉莹博士;艾米·j·塞纳特，医学博士;斯科特·d·所罗门博士;Iacopo Olivotto，医学博士;和Steven J. Lester，医学博士。作者披露为摘要。

这项研究由MyoKardia资助。MyoKardia赞助了一项美国心脏协会的倡议，这并不影响本摘要的科学评估或接受。

注意:会话:HF.APS。29 -肥厚性心肌病的不同方面

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